เซลล์ประสาทสั่งการชี้ไปที่เป้าหมายยาที่เป็นไปได้ใหม่สำหรับ ALS

เส้นโลหิตตีบด้านข้างเป็นโรคความผิดปกติของระบบประสาทที่ร้ายแรงและร้ายแรงซึ่งทำให้เกิดการสูญเสียเซลล์ประสาทสั่งการและการกระทำของกล้ามเนื้อโดยสมัครใจ แม้ว่าการศึกษาด้วยเมาส์จะระบุวิธีการรักษาที่เป็นไปได้ แต่ยาเหล่านี้มักทำได้ไม่ดีนักในการทดลองในมนุษย์ เป้าหมายที่มีปริมาณงานสูงและแพลตฟอร์มการค้นพบยาโดยใช้เซลล์ประสาทสั่งการที่ทำจากผู้ป่วยโรค ALS

การใช้แพลตฟอร์มนี้ พวกเขายืนยันเป้าหมายที่รู้จักสองเป้าหมายและระบุกลุ่มยาที่มีอยู่ตัวเร่งปฏิกิริยากับตัวรับโดปามีน D2 เป็นวิธีการรักษาแบบใหม่เพื่อสร้างเซลล์ประสาทสั่งการที่ใช้ในการตรวจคัดกรองยา ทีมงานได้ใช้เซลล์ต้นกำเนิด pluripotent ที่เหนี่ยวนำ ตัวอย่างเนื้อเยื่อของผู้ป่วยโรค ALS ที่มีการกลายพันธุ์ SOD1 (A4V) ห้องปฏิบัติการของวูล์ฟยังได้พัฒนาเทคโนโลยีการถ่ายภาพเซลล์มีชีวิตที่มีปริมาณงานสูงเพื่อวัดความสามารถในการกระตุ้น hyperexcitability ของเซลล์ประสาทสั่งการ แนวโน้มที่จะไฟมากเกินไป ก่อนและหลังการสัมผัสกับยาที่เลือก ก่อนหน้านี้วูล์ฟและเพื่อนร่วมงานได้แสดงให้เห็นว่าเซลล์ประสาทสั่งการของมนุษย์ที่มีการกลายพันธุ์ของ ALS นั้นกระตุ้นได้ง่ายกว่าเซลล์ประสาทสั่งการปกติ ความสามารถในการกระตุ้นมากเกินไปนี้ทำให้เซลล์ประสาทสั่งการมีความอ่อนไหวต่อการเสื่อมสภาพและเสียชีวิตในที่สุด แพลตฟอร์มการถ่ายภาพของเราสามารถประเมินภาวะสมาธิสั้นได้อย่างรวดเร็วในแผ่นเซลล์ประสาทสั่งการ 384 หลุม และทดสอบการตอบสนองของเซลล์ต่อยาต่างๆ หลายพันชนิด